ｉＰＳ細胞で遺伝子変異を修復 筋ジス患者の細胞で成功
朝日新聞 2014年11月28日(金)
筋肉が衰えていく筋ジストロフィーの患者からｉＰＳ細胞を作り、原因遺伝子の変異を修復して正常な筋肉の細胞に変えることに、京都大などのグループが成功した。２７日発表した。今回の技術は遺伝子変異をピンポイントで修復できることから、他の遺伝子を傷つけずより安全な遺伝子治療につながると期待される。
今回の研究は、筋ジストロフィーで最も多い「デュシェンヌ型」の患者の細胞を使った。この型は、筋細胞を支えるたんぱく質の情報を持つ遺伝子に変異があって起きる。
グループは遺伝子操作の新技術を採用。この技術は、ＤＮＡを構成する４種類の分子（塩基）の並び方を目印にする。そこで、修復したい部位の近辺にしかない並び方を探し出し、この並び方を標的に、目的の部位のＤＮＡだけに働くようにした。修復したｉＰＳ細胞を筋細胞に変えると、正常なたんぱく質を作った。
従来の遺伝子治療は正常な遺伝子を患者のＤＮＡに導入していたが、どの部位に入るか制御できず、がん化のリスクがあった。今回の技術はまだ基礎研究の段階だが他の遺伝病の治療にも応用できる。京大ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津・特定拠点助教は「誰でも使えるように修復の効率をさらに高めたい」と話す。成果は米科学誌ステム・セル・リポーツ電子版に載った。
デュシェンヌ型の患者は国内に２５００～５千人いるとみられ、有効な治療法が見つかっていない。筋肉の衰えによる心不全や呼吸器不全が原因で３０代までに亡くなることが多い。
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前から分かっていたことだけれど改めてすばらしいと感嘆。