国立精神・神経医療研究センター（ＮＣＮＰ、東京都小平市）神経研究所の山村隆・免疫研究部長らの研究グループが、神経難病の視神経脊髄炎（ＮＭＯ）の症状改善に、関節リウマチの治療薬「トシリズマブ」が有効であることを臨床研究で実証した、と発表した。
研究成果は、米神経学会誌「ニューロロジー」の電子版に掲載された。
山村部長らは、ステロイドや免疫抑制剤が効かず再発を繰り返していた７人のＮＭＯ患者に、月１回トシリズマブを投与する治療を１年間続けた。その結果、７人とも体の痛みや疲労が改善され、うち５人は再発を起こさなかった。
３０代の女性は、背中や足腰の痛みのために１００メートルほどしか歩けなかったが、トシリズマブの治療を始めて３か月後には、痛みがほとんどなくなり、１キロほど歩けるようになった。また、３０代の男性は、両目に重度の視力障害があり、介添えなしでは歩くことができなかったが、治療後、視界が少し明るくなり、病院内で一人で歩くことができるようになった。
山村部長らは２０１１年、ＮＭＯの発症を関節リウマチの治療薬トシリズマブで抑制できる可能性があることを基礎研究で突き止めた。その効果を実証するため、トシリズマブの適応外使用について、同センターの倫理委員会の承認を得て、同年から臨床研究を始めた。
山村部長は「神経難病に対してこんなに治療がうまくいった経験は初めて。難病でも研究を続ければ解決できることを示すことができた。痛みで苦しんでいる患者のために、早期の新薬承認が望まれる」と話す。
この研究成果などをもとに、トシリズマブを関節リウマチの薬として販売している中外製薬は現在、ＮＭＯ患者を適応症とした新薬承認に向け、最終段階の治験を計画している。
新薬は、トシリズマブなど従来の抗体製剤に比べ、投与間隔が長く、静脈ではなく皮下注射で投与できるうえ、効果も同等以上のものを目指している。治験は、世界で７０人ほどのＮＭＯ患者を対象に、６月から行われる予定だ。