統合失調症患者に対して、オキシトシンを投与することで症状改善につながるとの先行研究がある。しかし、それらは短期間の研究にとどまっており、統合失調症患者に対するオキシトシン投与について、3週間超のエビデンスは存在しなかった。イラン・テヘラン医科大学Roozbeh精神病院のAmirhossein Modabbernia氏らは、リスペリドンによる治療を受けている統合失調症患者にオキシトシン鼻腔内スプレーを8週間併用し、有効性と忍容性についてプラセボと比較検討した。その結果、オキシトシン鼻腔内投与により統合失調症患者の症状、なかでも陽性症状が著明に改善されることを報告した。CNS Drugs誌オンライン版2012年12月12日号の掲載報告。
本研究は、統合失調症患者におけるオキシトシン鼻腔内スプレーの有効性と忍容性を評価することを目的とした、8週間にわたる無作為化二重盲検プラセボ対照試験。DSM-IV-TRにて統合失調症と診断され、リスペリドン固定用量（5または6mg/日）の治療を少なくとも1ヵ月以上受けている患者40例（18～50歳男女）を対象とし、オキシトシン群またはプラセボ群に無作為に割り付けた。オキシトシン鼻腔内スプレーは、最初の1週間は20 IU（5スプレー）を1日2回投与し、以降は40 IU（10スプレー）を1日2回、7週間投与した。ベースライン時、2、4、6、8週後に、陽性・陰性症状評価尺度（Positive and Negative Syndrome Scale：PANSS）により評価を行った。主要アウトカムは、治療終了時におけるPANSSスコアの2群間の差とした。
主な結果は以下のとおり。
・全患者がベースライン後1回以上の評価を受け、37例（オキシトシン群19例、プラセボ群18例）が試験を完了した。
・反復測定分散分析によると、PANSS総スコア［F(2.291,87.065) = 22.124、p＜0.001]および陽性スコア［F(1.285,48.825) = 11.655、p = 0.001］、陰性スコア［F(2.754,104.649) = 11.818、 p < 0.001］、総合精神病理［F(1.627,61.839) = 4.022、 p = 0.03］サブスケールについて、相互作用による有意な効果がみられた。
・8週後までに、オキシトシン群はプラセボ群に比べ、PANSSサブスケールの陽性症状について著明かつ有意な改善を示した（Cohen's d＝1.2、スコアの減少20％vs. 4％、p＜0.001）。
・オキシトシン群はプラセボ群に比べ、PANSSサブスケールの陰性症状（Cohen's d＝1.4、スコアの減少7％vs. 2％、p＜0.001）、総合精神病理（Cohen's d＝0.8、スコアの減少8％vs. 2％、p＝0.021）においても統計学的に有意な改善を示したが、臨床的にはその差が実感されなかった。
・オキシトシン群はプラセボ群に比べ、PANSSの総スコア（Cohen's d＝1.9、スコアの減少11％vs. 2％、p＜0.001）において有意な改善を示した。
・有害事象の発現状況は、2群間で同程度であった。
・以上のことから、リスペリドン併用下のオキシトシン鼻腔内投与は、統合失調症患者のとくに陽性症状を、忍容性を保ちつつ有効に改善することが示された。
・本パイロット試験で得られた興味深い知見は、より大規模な母集団を用いて再現する必要がある。
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統合失調症患者は社会的認知機能（感情認識、他者への共感、パースペクティブテイキングメンタル[相手の立場で考える能力]を含む）が広い範囲で損なわれていることはこれまでの研究で明らかとなっている。最近の研究によると、統合失調症患者における社会的障害にオキシトシン作動性システムが関連しているともいわれている。イスラエル・ハイファ大学のM Fischer-Shofty氏らは、統合失調症患者に対するオキシトシン治療が社会的認知機能を改善するかを検討した。Schizophrenia research誌オンライン版2013年2月19日号の報告。
対象は統合失調症と診断された患者35例および精神的に問題のない健常者46例。すべての対象患者に、オキシトシン（24IU）またはプラセボの鼻腔内単回投与を1週間間隔で行った。対人的知覚課題（IPT）を用い、「親族関係」「親密さ」を健常者と比較し評価した。
主な結果は以下のとおり。
・全体ではすべての参加者において、プラセボ投与時と比較し、オキシトシン投与後に「親密さ」、「親族関係」の判定がより正確であった。
・健常者と比較し、患者群では「親族関係」の有意な改善が認められた。
・本研究は、オキシトシン投与により統合失調症患者の社会的認知機能が改善すること、さらに健常者よりも高い治療効果が期待できることが示された最初の研究のひとつである。